Comunicado de prensa: Rilzabrutinib de Sanofi obtiene la designación de medicamento huérfano en Japón para enfermedades relacionadas con IgG4
Comunicado de prensa: Rilzabrutinib de Sanofi obtiene la designación de medicamento huérfano en Japón para una enfermedad relacionada con IgG4 Stocks master_of_puppetsLunes 03/02/2026 - 07:00 FR0000120578 FR0000120578 FR0000120578 03/02/2026 - 07:00 Comunicado de prensa de París: Rilzabrutinib de Sanofi obtiene la designación de medicamento huérfano en Japón para una enfermedad relacionada con IgG4 Otro tema 1001167299-es GlobeNewswire Sanofi Winthrop Industrie Euronext Publicado 20103015 Pharmaceuticals XPAR BGEM ETLX Idioma Inglés Rilzabrutinib de Sanofi obtiene la designación de medicamento huérfano en Japón para una enfermedad relacionada con IgG4 Designación basada en datos positivos de un estudio de fase 2 de rilzabrutinib en IgG4-RDTercera designación mundial de medicamento huérfano para rilzabrutinib en IgG4-RD, lo que respalda el compromiso de Sanofi con las enfermedades inmunomediadas raras París, 2 de marzo de 2026 – El Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar (MHLW) de Japón ha concedido la designación de medicamento huérfano a rilzabrutinib, un nuevo medicamento covalente oral y reversible de Bruton inhibidor de la tirosina quinasa (BTK), para enfermedades relacionadas con IgG4 (IgG4-RD). Todavía hay necesidades médicas no cubiertas y opciones de tratamiento limitadas en Japón para la IgG4-RD, una enfermedad crónica rara, progresiva e inmunomediada en la que el sistema inmunológico ataca diversos tejidos y órganos, provocando daños graves. El MHLW otorga la designación de huérfanos a medicamentos que abordan enfermedades o afecciones raras con necesidades médicas no cubiertas. Rilzabrutinib para el tratamiento de IgG4-RD se evaluó en un estudio de fase 2 (identificador de estudio clínico: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04520451?term=NCT04520451&rank=...; rel="nofollow" target="_blank">NCT04520451) y los resultados fueron https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2025/2025-06-12-08-...; rel="nofollow" target="_blank">presentado en el congreso de la Alianza Europea de Asociaciones de Reumatología 2025. En pacientes con IgG4-RD, el tratamiento con rilzabrutinib durante 52 semanas condujo a una reducción de los brotes de la enfermedad y otros marcadores de la enfermedad y minimizó la necesidad de tratamiento con glucocorticoides. El perfil de seguridad de rilzabrutinib en el estudio fue consistente con estudios previos en otras indicaciones, sin que se observaran nuevas señales de seguridad. Los eventos adversos emergentes del tratamiento informados por >10% de los pacientes incluyen diarrea, COVID-19, mareos, sequedad de boca y náuseas. Actualmente, rilzabrutinib en IgG4-RD se está evaluando en el estudio de fase 3 RILIEF (identificador de estudio clínico: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07190196" rel="nofollow" target="_blank">NCT07190196). Rilzabrutinib se está estudiando en múltiples enfermedades raras inmunomediadas. En 2025, recibió la aprobación para el tratamiento inmunológico. Además de las indicaciones aprobadas para PTI en los EE. UU., la UE y los Emiratos Árabes Unidos, rilzabrutinib se encuentra actualmente bajo revisión regulatoria para la PTI en Japón. rilzabrutinib está en fase de investigación y no ha sido evaluado por ninguna autoridad reguladora. Acerca de rilzabrutinibRilzabrutinib, cuando se aprobó, Wayrilz es un nuevo inhibidor covalente oral y reversible de BTK que tiene el potencial de ser un nuevo medicamento eficaz para varias enfermedades inflamatorias o inmunomediadas raras al trabajar para restaurar el equilibrio inmunológico a través de la modulación multiinmune, expresada en células B, macrófagos y otras células inmunes innatas, desempeña un papel crítico en múltiples enfermedades inmunomediadas. procesos y vías inflamatorias Con la aplicación de la tecnología TAILORED COVALENCY®, rilzabrutinib puede inhibir selectivamente el objetivo de BTK. Rilzabrutinib ahora está aprobado para el tratamiento de la trombocitopenia inmune (PTI) en los EE. UU., la UE y los Emiratos Árabes Unidos. La revisión regulatoria para su uso en la PTI está actualmente en curso en Japón. puede manifestarse en casi todos los órganos y puede provocar daño orgánico y disfunción irreversible con un desenlace a veces fatal. Las personas con IgG4-RD experimentan brotes de la afección caracterizados por períodos de síntomas exacerbados. Debido a su rareza y los desafíos con el diagnóstico, se desconoce la prevalencia global de IgG4-RD. Aplicamos nuestro profundo conocimiento del sistema inmunológico para inventar medicamentos y. vacunas que tratan y protegen a millones de personas en todo el mundo, con una línea innovadora que podría beneficiar a millones más. Nuestro equipo se guía por un propósito: perseguimos los milagros de la ciencia para mejorar la vida de las personas; esto nos inspira a impulsar el progreso y generar un impacto positivo para nuestra gente y las comunidades a las que servimos, abordando los desafíos sociales, ambientales y de atención médica más urgentes de nuestro tiempo. Sanofi cotiza en EURONEXT: SAN y NASDAQ: SNY Media RelationsSandrine Guendoul +33 6. 25 09 14 25 | correo a:sandrine.guendoul@sanofi.com" rel="nofollow" target="_blank">sandrine.guendoul@sanofi.comEvan Berland | +1 215 432 0234 | mailto:evan.berland@sanofi.com" rel="nofollow" target="_blank">evan.berland@sanofi.comLéo Le Bourhis | +33 6 75 06 43 81 | mailto:leo.lebourhis@sanofi.com" rel="nofollow" target="_blank">leo.lebourhis@sanofi.comVictor Rouault | +1 617 356 4751 | mailto:victor.rouault@sanofi.com" rel="nofollow" target="_blank">victor.rouault@sanofi.comTimothy Gilbert | +1 516 521 2929 | mailto:timothy.gilbert@sanofi.com" rel="nofollow" target="_blank">timothy.gilbert@sanofi.comLéa Ubaldi | +33 6 30 19 66 46 | mailto:lea.ubaldi@sanofi.com" rel="nofollow" target="_blank">lea.ubaldi@sanofi.comEkaterina Pesheva | +1 410 926 6780 | mailto:ekaterina.pesheva@sanofi.com" rel="nofollow" target="_blank">ekaterina.pesheva@sanofi.com Relaciones con inversoresThomas Kudsk Larsen | +44 7545 513 693 | mailto:thomas.larsen@sanofi.com" rel="nofollow" target="_blank">thomas.larsen@sanofi.comAlizé Kaisserian | +33 6 47 04 12 11 | mailto:alize.kaisserian@sanofi.com" rel="nofollow" target="_blank">alize.kaisserian@sanofi.comKeita Browne | +1 781 249 1766 | mailto:keita.browne@sanofi.com" rel="nofollow" target="_blank">keita.browne@sanofi.comNathalie Pham | +33 7 85 93 30 17 | mailto:nathalie.pham@sanofi.com" rel="nofollow" target="_blank">nathalie.pham@sanofi.comNina Goworek | +1 908 569 7086 | mailto:nina.goworek@sanofi.com" rel="nofollow" target="_blank">nina.goworek@sanofi.com Thibaud Châtelet | +33 6 80 80 89 90 | mailto:thibaud.chatelet@sanofi.com" rel="nofollow" target="_blank">thibaud.chatelet@sanofi.comYun Li | +33 6 84 00 90 72 | mailto:yun.li3@sanofi.com" rel="nofollow" target="_blank">yun.li3@sanofi.com Declaraciones prospectivas de Sanofi Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas dentro del significado de las leyes de valores aplicables, incluida la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, según enmendada. Las declaraciones prospectivas son declaraciones que no son hechos históricos. Estas declaraciones incluyen proyecciones y estimaciones y sus suposiciones subyacentes con respecto al marketing y otros potenciales del producto con respecto a posibles eventos futuros e ingresos del producto, palabras como “esperar”, “anticipar”, “creer”, “pretender”, “estimar”, “planificar”, “puede”, “contemplar”, “podría”, “está diseñado para”, “podría”, “potencial”, “objetivo”, “intento”, “objetivo”, “proyecto”, “estrategia”, “esforzarse”, “desear”, “predecir”, “pronosticar”, “ambición”. "pauta", "buscar", "debería", "hará", "objetivo" o las expresiones negativas de estas y otras expresiones similares tienen como objetivo identificar declaraciones prospectivas. Aunque la administración de Sanofi cree que las expectativas reflejadas en dichas declaraciones prospectivas son razonables, se advierte a los inversionistas que la información y las declaraciones prospectivas están sujetas a diversos riesgos e incertidumbres, muchos de los cuales son difíciles de predecir y generalmente están fuera del control de Sanofi, que podrían causar que los resultados y desarrollos reales difieran materialmente de aquellos expresados en, o. implícitas o proyectadas por la información y declaraciones prospectivas, estos riesgos, incertidumbres y suposiciones incluyen, entre otras cosas, acciones regulatorias inesperadas o demoras, o regulaciones gubernamentales en general, que podrían afectar la disponibilidad o el potencial comercial del producto, el hecho de que el producto puede no ser comercialmente exitoso; las decisiones de las autoridades sobre si aprobar o cuándo un producto candidato; datos clínicos existentes relacionados con el producto, incluidos problemas posteriores a la comercialización, seguridad inesperada, calidad o fabricación en general, riesgos asociados con la propiedad intelectual y cualquier litigio pendiente o futuro relacionado y el resultado final de dicho litigio, y condiciones económicas y de mercado volátiles, y el impacto que las crisis globales pueden tener en nosotros, nuestros clientes, proveedores y otros socios comerciales, y la situación financiera de cualquiera de ellos, así como en nuestros empleados y en la economía global en su conjunto. discutidos o identificados en las presentaciones públicas ante la SEC y la Autoridad de Mercados Francesa (AMF) realizadas por Sanofi, incluidos los enumerados en “Factores de riesgo” y “Declaración de precaución sobre declaraciones prospectivas” en el informe anual de Sanofi en el Formulario 20-F para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2025 o contenidos en nuestros informes periódicos en el Formulario 6-K. Aparte de lo requerido por la ley aplicable, Sanofi no asume ninguna obligación de actualizar o revisar ninguno. información o declaraciones prospectivas A la luz de estos riesgos, incertidumbres y suposiciones, no debe confiar indebidamente en ninguna declaración prospectiva contenida en este documento. Todas las marcas comerciales mencionadas en este comunicado de prensa son propiedad del grupo Sanofi. https://www.globenewswire.com/newsroom/ti?nf=MTAwMTE2NzI5OSM0MDIzNTAxND... /> https://ml-eu.globenewswire.com/media/YmQ5ZWEzZjctMzFhNS00MzkyLTk4Y2UtN...; referrerpolicy="no-referrer-when-downgrade" /> SANOFI SANOFI 078526 FR0000120578-XPAR FR0000120578-BGEM FR0000120578-ETLX SAN 1SAN 4SAN
